La Agencia Europea de Medicamentos Evropska agencija za lijekove (EMA) napravila je značajan korak preporučivši odobrenje dvanaest novih lijekova i proširenje upotrebe za nekoliko postojećih tretmana. Ove odluke, donesene na februarskom sastanku njenog Komiteta za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP), utiču na širok spektar stanja, od rijetke bolesti i rak u djetinjstvu čak i gripa i Covid-19.
Pored čisto tehničkog uticaja, rezolucije CHMP-a oslikavaju sliku u kojoj i terapijske mogućnosti u Evropi kao što je podrška zemljama s manje resursa. Među lijekovima koji su dobili zeleno svjetlo su nova kombinirana mRNA vakcina, jednostavni oralni tretmani za primjenu i lijekovi usmjereni na bolesti koje su do sada imale ograničene alternative.
Novi lijekovi: 12 predloženih odobrenja
Na njihovom posljednjem sastanku, EMA CHMP predložio je ovlaštenje 12 novih lijekovaOsim toga, preporučuje proširenje indikacija za šest drugih lijekova koji su već dostupni u Evropskoj uniji. Lista uključuje terapije za rak, tretmane za neurološke i hormonalne poremećaje, lijekove za rijetke bolesti i nekoliko biosimilara koji imaju za cilj povećanje konkurencije i dostupnosti.
Među ovim novim karakteristikama, značajan paket šest biosimilara, među njima Dva inzulina za dijabetesbiosimilarni lijek etanercept za upalne bolesti zglobova i kože, još jedan od pertuzumab Za rak dojke, biosimilar tocilizumabom Indicirano kod stanja koja se kreću od reumatoidnog artritisa do ozbiljnih komplikacija nakon terapija CAR-T, i a teriparatid namijenjeno pacijentima s osteoporozom. Ove alternative imaju za cilj promovisati veću održivost evropskih zdravstvenih sistema.
Napredak u pedijatrijskoj onkologiji i rijetkim bolestima
Među inovativnim lijekovima, jedan koji je privukao najviše pažnje je Ojemda (tovorafenib), za koji CHMP predlaže uvjetna dozvola za stavljanje u prometNamijenjen je pacijentima od šest mjeseci starosti sa niskostupanjski pedijatrijski gliom, tumor na mozgu koji se smatra benignim, ali koji može ozbiljno ugroziti kvalitet života djeteta.
Do sada se pristup ovoj vrsti glioma prvenstveno oslanjao na hirurgija i hemoterapijaIako kemoterapija može biti učinkovita kod nekih pacijenata, njena korist je obično ograničena i povezana je sa nuspojave važno, posebno osjetljivo kod male djece. U tom kontekstu, Ojemda se predstavlja kao opcija oralne primjene u sedmici, osmišljen da pokrije širi spektar slučajeva pedijatrijskog glioma niskog stepena.
Još jedan važan napredak u oblasti rijetkih bolesti je Xolremdi (mavoriksafor), koji je dobio pozitivno mišljenje CHMP-a u izuzetne okolnosti za lečenje WHIM sindromOvo je izuzetno rijetko nasljedno stanje kod kojeg imunološki sistem ne funkcioniše pravilno, što predisponira pojedince da... ponavljajuće bakterijske i virusne infekcije Već postoji povećan rizik od nekih vrsta raka povezanih s virusom. Lijek je indiciran za pacijente od 12 godina i starije.
U oblasti rijetke endokrine bolestiOdbor je također dao povoljnu ocjenu za Palsonify (paltusotin) za akromegalijaOva rijetka hormonska bolest obično se javlja u srednjoj dobi i uzrokovana je prekomjernom proizvodnjom hormona rasta od strane hipofize, s posljedicama kao što su abnormalni rast ruku, stopala i crta lica, kao i kardiovaskularni i metabolički problemi.
Nove mogućnosti za Parkinsonovu bolest, hroničnu urtikariju i druga stanja
CHMP je izdao povoljno mišljenje za Onerji (levodopa/karbidopa), lijek namijenjen za odrasli s uznapredovalom Parkinsonovom bolešćuOva progresivna neurodegenerativna bolest karakterizira se tremorom, ukočenošću mišića, usporenošću pokreta i problemima s ravnotežom, te često zahtijeva složena terapijska prilagođavanja kako napreduje. Nova formulacija Onerjija nastoji poboljšati upravljanje motoričkim simptomima u uznapredovalim stadijima bolesti.
U oblasti dermatoloških i imunoloških bolesti, odbor je podržao Rapsido (remibrutinib) za liječenje hronična spontana urtikarijaOvo stanje karakteriziraju uporni izbijanja osipa i svrbeža bez jasnog okidača. Za one koji ne reaguju adekvatno na konvencionalne antihistaminike, dostupnost novih opcija poput Rhapsida može predstavljati značajno poboljšanje u upravljanju simptomima.
Uz ove lijekove, EMA je također preporučila stavljanje u promet mCombriax, opisan kao prva kombinovana vakcina sa informacijskom RNA protiv sezonske gripe i Covid-19. Namijenjen je osobama starijim od 50 godina, grupi u kojoj obje infekcije obično uzrokuju teže bolesti i respiratorne komplikacije.
Agencija napominje da, uprkos promjeni faze pandemije, Covid-19 i dalje vrši značajan pritisak na javno zdravlje: SZO je zabilježila više od 281 miliona slučajeva u evropskoj regiji do februara 2026. godine. Paralelno s tim, sezonski grip nastavlja uzrokovati svake godine sve dok 50 miliona simptomatskih slučajeva u Evropskom ekonomskom prostoru. Ideja koja stoji iza ove kombinovane vakcine je pojednostavljenje prevencije, olakšavajući osobama u riziku da se zaštite od obje bolesti jednom imunizacijom.
Podrška zemljama s niskim prihodima: akoziborol za bolest spavanja
Pored odluka koje direktno utiču na evropsko tržište, odbor je izdao pozitivno mišljenje za Acoziborole Winthrop (akoziborol), a oralni tretman s jednom dozom za Afrička tripanosomijaza kod ljudi, popularno poznata kao bolest spavanja, uzrokovana parazitom Trypanosoma brucei gambienseOvaj lijek je namijenjen za upotrebu izvan Evropske unije i procijenjen je korištenjem postupka EU-M4All.
Program EU-M4All omogućava EMA-i da doprinese regulatornim odlukama o zemlje s niskim i srednjim prihodimaubrzavanje pristupa esencijalnim lijekovima u okruženjima s ograničenim resursima. U slučaju Acoziborole Winthrop, cilj je značajno pojednostaviti liječenje i u ranoj i u sekundarnoj fazi bolesti spavanja, što je do sada zahtijevalo složenije režime liječenja i, ponekad, produženu hospitalizaciju.
La Afrička tripanosomijaza (gambijska bolest) Prenosi se ugrizom zaražene ce-ce muhe. U prvih nekoliko dana nakon infekcije mogu se pojaviti groznica, glavobolja i kožni osip, ali ako infekcija napreduje bez liječenja, na kraju će zahvatiti centralni nervni sistems poremećajima spavanja, promjenama u ponašanju i, na kraju, rizikom od smrti. Iako su kontrolne kampanje značajno smanjile broj slučajeva - trenutno se u Africi godišnje prijavljuje manje od 1.000 - bolest ostaje potencijalno fatalna ako se ne liječi.
Acoziborole Winthrop je indiciran u odrasli i tinejdžeri od 12 godina koji teže najmanje 40 kg, pokrivajući i prvi i drugi stadij infekcije Trypanosoma brucei gambiense. Činjenica da se primjenjuje u jednoj oralnoj dozi može olakšati njegovu upotrebu u ruralnim područjima ili područjima s ograničenom zdravstvenom infrastrukturom, gdje je praćenje dužih tretmana posebno teško.
Odbijeni lijekovi i povlačenje zahtjeva
Nisu usvojeni svi prijedlozi koje je odbor razmatrao. CHMP je preporučio odbiti odobrenje za stavljanje u promet de Daybu (trofinitid), lijek razvijen za Rettov sindromOvaj genetski poremećaj karakteriziraju intelektualni invaliditet, gubitak jezika i regresija vještina između 6 i 18 mjeseci starosti. Prema EMA-i, dostupni dokazi nisu pokazali povoljan odnos koristi i rizika.
Također je dobio negativnu recenziju. Iloperidon Vanda Pharmaceuticals (iloperidon), koji je razmatran za liječenje šizofrenija i za manične ili miješane epizode povezane sa Bipolarni poremećajOdbor je ponovo zaključio da dostavljeni podaci nisu dovoljni da potkrepe njegovo odobrenje u Evropskoj uniji pod traženim uslovima.
Paralelno s tim, objavljeno je da povlačenje početnog zahtjeva za autorizaciju de Emerald (sasanlimab), lijek u razvoju za rak mokraćne bešikePovlačenje podrazumijeva da je podnosilac zahtjeva odlučio da u ovom trenutku ne nastavi s procesom evaluacije, vjerovatno čekajući nove podatke ili ponovnu procjenu strategije kliničkog razvoja.
Proširenje indikacija za već odobrene lijekove
Pored novih lijekova, CHMP je predložio proširiti terapijske indikacije de šest lijekova koji su već imali odobrenje u Evropskoj uniji. Među njima, jedna od najznačajnijih promjena je ona o Dupixent (dupilumab), koji proširuje svoju upotrebu na Hronična spontana urtikarija kod djece uzrasta od 2 do 11 godinaOvom odlukom on postaje prvi dostupni biološki tretman za pedijatrijske pacijente mlađe od 12 godina sa ovom bolešću.
Proširenje Dupixenta predstavlja značajno jačanje terapijskog arsenala u pedijatriji, posebno za porodice čija djeca ne reaguju na standardne tretmane. Hronična spontana urtikarija u djetinjstvu može biti vrlo iscrpljujuća, a u nedostatku ciljanih opcija, prostor za manevar je do sada bio prilično ograničen.
Još jedna relevantna promjena se dešava sa Jorveza (budezonid), koji proširuje svoju indikaciju na eozinofilni ezofagitis kod pacijenata između 2 i 17 godina. Ovo rijetko upalno stanje jednjaka može uzrokovati otežano gutanje, bol u prsima i probleme s hranjenjem, posebno kod male djece. Jorvezina specifična formulacija za djecu ima za cilj olakšati primjenu i poboljšati pridržavanje liječenju.
Nadalje, odbor je preporučio četiri dodatna proširenja indikacije za poznate lijekove protiv raka i imunomodulatore: keytruda, Olumiant, Scemblix y StellarIako specifični detalji svakog proširenja nisu detaljno opisani u izjavi, ove odluke obično odgovaraju na nove dokaze koji pokazuju njegovu korisnost u druge vrste tumora, upalne bolesti ili podgrupe pacijenata koji su prethodno isključeni iz tehničkog lista s podacima.
Zajedno, ova proširenja omogućavaju da se tretmani koji su ranije bili ograničeni na određene indikacije ponude veći broj pacijenata unutar EU, koristeći akumulirano iskustvo i podatke o sigurnosti i efikasnosti dobijene nakon njegove upotrebe u kliničkoj praksi.
Paket odluka CHMP-a iz februara odražava širok pokret u kojem EMA jača svoju regulatornu ulogu kako u Evropi tako i u okruženjima s ograničenim resursima. Preporuka 12 novih lijekova, odobrenje kombinovane mRNA vakcine protiv gripe i Covid-19, pojava terapija za dječiji rak i rijetke bolesti, zajedno s proširenjem indikacija za nekoliko ključnih lijekova i uvođenjem biosimilara, stvaraju scenario u kojem se mogućnosti liječenja proširuju za milione pacijenata, uvijek pod pretpostavkom rigorozne procjene ravnoteže između koristi i rizika.
